日前，美國食品藥品監督管理局批準Qfitlia(Fitusiran)作為常規預防治療，用于有或無凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人患者和≥12歲青少年患者，以預防或減少出血的發生頻率。

Fitusiran也成為首個降低抗凝血酶的血友病療法，能防止或減少出血發生頻率。此次獲批基于ATLAS 3期臨床研究數據，該研究顯示無論患者是否存在抑制物，Fitusiran均能在臨床上顯著降低年化出血率，實現有效的出血保護。

資料顯示，血友病A和B是先天性且終生存在的罕見性出血性疾病，患者的凝血功能受損，容易發生過度出血和自發性關節內出血，從而可能導致關節損傷和慢性疼痛，嚴重影響生活質量。血友病A和B分別由于凝血因子VIII和IX缺乏引起，這會導致凝血酶生成不足和血凝塊無法形成。對于那些對因子治療產生抑制物的患者來說，治療情況將更加復雜。

美國國家出血性疾病基金會總裁兼首席執行官Phil Gattone表示，當前的血友病治療方案常常迫使患者在有效出血控制與便捷給藥方案之間做出取舍，無法同時兼顧。Fitusiran采用了一種全新的治療模式，不僅為血友病患者提供了可靠的出血保護，同時大大降低了患者及其家庭的給藥頻率和注射負擔。

通過降低抗凝血酶——一種抗凝蛋白，Fitusiran可促使凝血酶生成增加，從而恢復血友病患者的凝血功能。該藥物采用小干擾RNA技術，使其能夠達成低給藥頻率、皮下注射以及低注射劑量。

“此次獲批充分體現了賽諾菲在推動科學創新，以及持續關愛罕見血液病群體的決心與承諾。”賽諾菲執行副總裁、特藥事業部負責人Brian Foard表示，Fitusiran通過出血保護、低給藥頻率和皮下注射的便捷給藥方式，有望從根本上改變血友病治療格局。賽諾菲不斷擴展血友病領域的治療組合，致力于為患者減輕治療負擔，精準匹配個體化治療需求。

美國洛杉磯兒童醫院血栓與止血學組主任Guy Young博士表示，Fitusiran是在目前所有血友病預防治療中所需給藥次數最少的治療方式。通過針對抗凝血酶的獨特機制，Fitusiran已被證明能達成凝血-抗凝平衡，降低出血頻率并提供出血保護。并且該療法適用于所有類型的血友病患者，包括有抑制物的患者以及血友病B患者，而這兩類患者長期以來存在巨大的未被滿足的治療需求。

在ATLAS 3期臨床研究中，Fitusiran以每年最少六次皮下注射頻率，在各亞組均展現出出血率降低。

此前，FDA已授予Fitusiran治療血友病A和B的孤兒藥資格、治療有或無凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A和B的快速通道資格以及治療有凝血因子IX抑制物的血友病B的突破性療法資格。

去年11月20日，國家藥監局藥品審評中心發布了一則通知，將Fitusiran注射液納入《以患者為中心的罕見疾病藥物研發試點工作計劃》，加速推動了該種藥物的研發上市。

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