文/姜伊菲

在資本寒冬的背景下，國內(nèi)Biotech行業(yè)正加速進(jìn)入新的周期，行業(yè)重組、收購、剝離、關(guān)停的現(xiàn)象頻繁出現(xiàn)，Biotech企業(yè)的發(fā)展呈現(xiàn)出明顯的兩極分化。一方面，許多缺乏產(chǎn)品競爭力和資金支持的企業(yè)卻面臨困境，發(fā)展受阻，甚至難以為繼。另一方面，也有部分高速發(fā)展的頭部Biotech企業(yè)已具備與國際制藥巨頭同臺競技的實力。

在諾誠健華聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官崔霽松看來，即便面臨寒冬，中國市場依然蘊含著獨特的優(yōu)勢。中國患者數(shù)量龐大，臨床研究的推進(jìn)速度較國際市場更快，加上臨床專家水平逐步提升，尤其在血液病領(lǐng)域，中國已與國際接軌，為創(chuàng)新藥物的研發(fā)和市場化提供了堅實的基礎(chǔ)。

作為一支快速崛起的Biotech新秀，諾誠健華在這一充滿挑戰(zhàn)的環(huán)境中展現(xiàn)了非凡的表現(xiàn)。2024年上半年，公司實現(xiàn)營收4.2億元，同比增長11.17%；毛利率高達(dá)85.7%，虧損較去年同期大幅減少37.6%。諾誠健華以其堅實的財務(wù)進(jìn)步和增長潛力，正穩(wěn)步邁向新的高度。

對于從2021年才開始進(jìn)入商業(yè)化的諾誠健華，上述商業(yè)化答卷著實亮眼。而這不俗的成績背后，離不開公司精準(zhǔn)的戰(zhàn)略部署和高效的團(tuán)隊合作。如崔霽松作為國際公認(rèn)的新藥研發(fā)及轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)領(lǐng)域?qū)＜遥瑩碛谐^25年的經(jīng)驗，曾領(lǐng)導(dǎo)多項創(chuàng)新藥的開發(fā)與轉(zhuǎn)化；擁有近30年的市場銷售管理經(jīng)驗的首席商務(wù)官陳少峰，曾在多家跨國藥企擔(dān)任要職，擅長腫瘤等特藥領(lǐng)域的商業(yè)化策略，為諾誠健華注入了強大的市場洞察力與執(zhí)行力，加速了公司邁向2.0時代的發(fā)展步伐。

崔霽松表示，諾誠健華將繼續(xù)專注于惡性腫瘤和自身免疫疾病兩大領(lǐng)域，滿足巨大的未被滿足的臨床需求。“未來3到5年，我們將有更多創(chuàng)新藥物推向全球市場。生物醫(yī)藥是新質(zhì)生產(chǎn)力的核心力量，我們希望用中國的創(chuàng)新造福全球患者。”

一騎絕塵

預(yù)計收入增長超過35%

諾誠健華的快速增長得益于奧布替尼的優(yōu)異表現(xiàn)。2024年上半年，奧布替尼銷售收入達(dá)4.17億人民幣，同比增長30%，其中第二季度增長49%。

作為諾誠健華首個商業(yè)化的產(chǎn)品，奧布替尼于2020年12月25日首次在中國獲批，用于既往至少接受過一次治療的慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)以及既往至少接受過一次治療的套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)。此后，其足跡逐漸擴(kuò)展，2022年11月在新加坡獲批，用于既往至少接受過一次治療的MCL。

2023年4月，奧布替尼在中國獲批用于既往至少接受過一次治療的邊緣區(qū)淋巴瘤患者，這是中國首個且唯一獲批針對該適應(yīng)證的BTK(布魯頓酪氨酸激酶)抑制劑。

MZL是非霍奇金淋巴瘤中的第二大適應(yīng)癥，也是我國第二常見的淋巴瘤，主要影響中老年人群。然而，經(jīng)過一線治療后，疾病進(jìn)展/復(fù)發(fā)的MZL患者仍缺乏有效的治療手段。

隨著對復(fù)發(fā)/難治性MZL治療研究的不斷深入，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院易樹華教授指出，已有越來越多的靶向藥可以實現(xiàn)精準(zhǔn)治療，包括新型BTK抑制劑奧布替尼。

BTK是B細(xì)胞發(fā)育過程中關(guān)鍵的效應(yīng)分子，抑制其活性可產(chǎn)生明顯的抗腫瘤效應(yīng)，是MZL治療的關(guān)鍵靶點。

根據(jù)《美國血液學(xué)雜志》發(fā)布的奧布替尼治療復(fù)發(fā)/難治性MZL的研究結(jié)果，奧布替尼客觀緩解率達(dá)到58.9%，且2年緩解持續(xù)時間率(DOR)高達(dá)88.5%。

基于這一數(shù)據(jù)，北京大學(xué)第三醫(yī)院景紅梅教授表示，考慮使用新型BTK抑制劑改善預(yù)后，可以降低副作用，進(jìn)一步提升患者療效和生活質(zhì)量。

“隨著BTK抑制劑在邊緣區(qū)淋巴瘤治療中的應(yīng)用提升，可以嘗試小劑量放療聯(lián)合靶向藥用于一些特殊類型邊緣區(qū)淋巴瘤的治療，同時可以在晚期有治療指征的患者中推薦BTK抑制劑聯(lián)合CD20單抗的治療，在保證療效的同時提升安全性，幫助患者獲得長期生存獲益。”首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京同仁醫(yī)院王亮教授表示。

2024年5月，奧布替尼被《中國臨床腫瘤學(xué)會淋巴瘤診療指南2024》列為MZL二線治療的I級推薦方案。此外，據(jù)北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院教授朱軍介紹，在2024年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(ESMO)年會上，奧布替尼聯(lián)合奧妥珠單抗治療初治邊緣區(qū)淋巴瘤的研究入選口頭報告。

作為“僅此一家”治療MZL的BTK抑制劑，奧布替尼展現(xiàn)出的巨大潛力使諾誠健華有望在這一領(lǐng)域成為市場領(lǐng)導(dǎo)者。

對于這款營收占比超過九成的核心產(chǎn)品的發(fā)展，諾誠健華充滿信心，預(yù)計奧布替尼在2024年全年的收入增長將超過35%。

80億現(xiàn)金流

持續(xù)創(chuàng)新助力增長

創(chuàng)新藥物的發(fā)展是生物醫(yī)藥領(lǐng)域新質(zhì)生產(chǎn)力的重要代表。對于諾誠健華來說，持續(xù)創(chuàng)新是保持長期競爭力的關(guān)鍵。

然而，創(chuàng)新藥具有研發(fā)投入高、回報周期長、風(fēng)險高的特性，新藥研發(fā)在各個環(huán)節(jié)都需要大量資金投入。因此，現(xiàn)金是否充足成為Biotech不得不面對的問題。

據(jù)行業(yè)媒體對Biotech企業(yè)2023年年報的不完全統(tǒng)計，截至2023年末，72家Biotech企業(yè)的現(xiàn)金總額為1295億元，相較2022年有所下降。其中，現(xiàn)金儲備超過100億的企業(yè)僅有百濟(jì)神州、金斯瑞生物與信達(dá)生物三家；現(xiàn)金儲備在30-100億間的企業(yè)有4家。其中，諾誠健華以82.87億人民幣的現(xiàn)金總額排在國內(nèi)Biotech貨幣資金榜第四位。

諾誠健華2024年半年報更新了這一數(shù)據(jù)，截至2024年6月30日，諾誠健華現(xiàn)金和其他金融資產(chǎn)為79.9億元。充足的資金為諾誠健華靈活且長期的發(fā)展奠定了堅實的基礎(chǔ)，確保了公司在未來能夠持續(xù)推進(jìn)創(chuàng)新藥物的開發(fā)。

在過去九年的積累基礎(chǔ)上，崔霽松表示，諾誠健華即將迎來一個快速增長的階段，為患者提供更多創(chuàng)新藥物。

目前，諾誠健華在研產(chǎn)品管線包括十余款血液瘤、自身免疫疾病及實體瘤藥物，其中大部分已進(jìn)入臨床二三期。未來幾年，預(yù)計每年都有新藥獲批上市，推動諾誠健華在市場上的進(jìn)一步突破。

在血液腫瘤領(lǐng)域，諾誠健華已建立了廣泛的覆蓋，包括多發(fā)性骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤和各類白血病。除了奧布替尼，最接近商業(yè)化的產(chǎn)品——坦昔妥單抗治療方案，預(yù)計將在明年上市，用于治療復(fù)發(fā)/難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤。該治療方案此前已在香港獲批并在博鰲獲準(zhǔn)使用，并被納入大灣區(qū)的“港澳藥械通”計劃。

自身免疫疾病也是諾誠健華投入巨大的重點領(lǐng)域。盡管自免領(lǐng)域目前已有多種靶向治療，但在治療手段和藥物安全性方面仍存在空白。鑒于奧布替尼的高選擇性與良好的安全性，諾誠健華正在中國和全球范圍內(nèi)開展其在原發(fā)免疫性血小板減少癥、系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)及多發(fā)性硬化(MS)等自免疾病領(lǐng)域的臨床研究，未來市場潛力巨大。

展望2028年，包括奧布替尼在內(nèi)，諾誠健華預(yù)計將有6款或更多創(chuàng)新藥物實現(xiàn)商業(yè)化。這些創(chuàng)新管線彰顯了諾誠健華在創(chuàng)新藥物研發(fā)領(lǐng)域的深厚積累，為患者提供新的治療選擇。

多條管線實現(xiàn)商業(yè)化將為諾誠健華源源不斷“造血”，從而反哺研發(fā)投入，形成正向發(fā)展循環(huán)，推動公司持續(xù)穩(wěn)健發(fā)展。

未來發(fā)展

新質(zhì)生產(chǎn)力造福全球患者

近年來，創(chuàng)新藥“出海”已成為中國生物醫(yī)藥企業(yè)謀求發(fā)展的必經(jīng)之路。

畢馬威指出，美國及其他發(fā)達(dá)國家對創(chuàng)新藥的接受度較高，且藥品定價空間更加寬松，這為中國藥企提供了廣闊的市場回報機(jī)會。為此，越來越多的本土藥企將目光投向全球市場。

據(jù)醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)顯示，2023年國內(nèi)發(fā)生了近70筆創(chuàng)新藥License-out交易，較2022年全年的44筆增加了32%。交易金額也顯著增長，2023年已披露的License-out交易總金額超過465億美元，相較于2022年的275.5億美元增長了69%。

自成立以來，諾誠健華就將國際化作為其戰(zhàn)略核心之一，并持續(xù)推進(jìn)奧布替尼的全球布局。

2024年9月9日，諾誠健華宣布，已成功完成FDA關(guān)于奧布替尼治療MS的“臨床2期結(jié)束后”會議。基于出色的臨床二期研究結(jié)果，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)諾誠健華啟動奧布替尼在原發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥的三期臨床研究，并建議同步啟動針對繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥(SPMS)的三期試驗。

MS的全球市場前景廣闊。諾誠健華醫(yī)學(xué)研究副總裁周偉指出，全球約有280萬名MS患者，其中15%為原發(fā)進(jìn)展型，這類患者從病發(fā)初期就伴隨嚴(yán)重殘疾積累。此外，許多最初被診斷為復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥的患者，最終會發(fā)展為繼發(fā)進(jìn)展型(SPMS)。

根據(jù)Mordor Intelligence的數(shù)據(jù)顯示，預(yù)計全球多發(fā)性硬化癥治療市場規(guī)模到2024年將達(dá)到296.5億美元，并在2029年增長至351.6億美元，預(yù)測期內(nèi)的年復(fù)合增長率為3.46%。

盡管市場預(yù)期較好，但當(dāng)前的參與者相對較少，主要由渤健、諾華、默克、賽諾菲等大型制藥公司主導(dǎo)。針對PPMS、SPMS這兩類進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥的有效治療手段極為有限，該領(lǐng)域存在巨大的未滿足治療需求，為諾誠健華的奧布替尼擴(kuò)展全球市場提供了難得的機(jī)會。

據(jù)畢馬威分析，在創(chuàng)新藥出海模式方面，中國藥企通常采用三種模式:自主出海、借“船”出海和聯(lián)手出海。

對于諾誠健華而言，積極尋求合適的合作伙伴以加快奧布替尼在MS領(lǐng)域的臨床開發(fā)成為其出海的優(yōu)先選擇。特別是在美國的大規(guī)模三期臨床研究中，諾誠健華希望借助強大的合作伙伴，共同推動藥物的臨床開發(fā)和商業(yè)化進(jìn)程，在MS的全球市場中取得更大突破。

隨著FDA批準(zhǔn)奧布替尼在MS領(lǐng)域的三期臨床研究，諾誠健華有望在全球范圍內(nèi)獲得更多上市機(jī)會。未來，諾誠健華計劃在國際市場如新加坡、澳大利亞、加拿大以及美國推出更多創(chuàng)新藥物。諾誠健華期待通過這些努力，將中國的創(chuàng)新藥物推向全球，用中國的新質(zhì)生產(chǎn)力造福全球患者。

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