國家藥監(jiān)局方面近期披露信息稱:在鼓勵兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新系列政策的激勵下，我國兒童用藥研發(fā)活力持續(xù)迸發(fā)。今年前5個月共有21個兒童用藥獲批，三分之一通過優(yōu)先審評審批程序加快上市，且其中含多個罕見病藥物。與此同時，兒童受試者參與臨床試驗情況持續(xù)向好，2023年度兒童受試者參與的藥品注冊臨床試驗首次突破200項。

市場 多種兒童用藥供需兩旺

近年來，國家藥監(jiān)局積極鼓勵兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新，多措并舉滿足兒童患者臨床急需。

記者留意到，兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新也包括了大量的劑型創(chuàng)新。在醫(yī)藥領域，用藥安全是維護兒童健康的底線。此前，兒童用藥市場需求與日俱增的同時合理用藥問題仍待解決，臨床上會選擇將成人藥物按比例劃分出合適的劑量給兒童，或讓兒童直接使用成人劑量，導致兒童合理用藥的風險明顯增加。

“以前銷售的主要都是成人藥，然后告訴家長不同年齡體重的孩子該怎么把握劑量，或者是怎么掰藥分藥，現(xiàn)在越來越多兒童用藥，不需要再進行這類操作了。”廣州市某連鎖藥店一位執(zhí)業(yè)藥師告訴記者，實際上，這樣做很難精準拿捏藥量。據(jù)悉，近期兒童藥銷售比較暢銷的包括蒙脫石散、小兒抗病毒藥等。“市面上小兒用藥銷量同比、環(huán)比都出現(xiàn)了明顯增長，好在藥企供應較為積極，所以就算偶有斷貨也能很快補貨?！痹搱?zhí)業(yè)藥師表示，家長現(xiàn)在咨詢的時候都是首先問有無兒童用藥，大家安全用藥意識都在不斷提升。

審批 今年前5個月，21個兒童用藥獲批

國家藥監(jiān)局介紹，我國兒童用藥審評審批質(zhì)量和效率不斷提升，研發(fā)技術要求與國際接軌，藥品上市數(shù)量明顯提升，2019年以來，共有271個兒童用藥獲批上市，包括兒童專用藥、鼓勵研發(fā)申報兒童藥品建議清單品種及罕見病用藥等，臨床急需更好得到滿足。

2024年1月至5月，共有21個兒童用藥獲批。為落實對具有明顯臨床價值的兒童用藥采取優(yōu)先審評審批程序的舉措，國家藥監(jiān)局藥審中心持續(xù)公示優(yōu)先審評審批通過的兒童用藥批準信息。

2024年獲批上市的兒童用藥中包括多個罕見病藥物。例如，鹽酸替洛利生片擴展兒童適應證，用于治療青少年發(fā)作性睡病和6歲以上兒童患者的日間過度嗜睡或猝倒。據(jù)悉，發(fā)作性睡病是一種罕見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，5歲即可起病，超過50%的發(fā)作性睡病患者在18歲之前出現(xiàn)首發(fā)癥狀。鹽酸替洛利生片是目前全球唯一上市能改善發(fā)作性睡病的日間過度睡眠和猝倒的口服非精神類管控藥物。

臨床試驗是藥物研發(fā)關鍵環(huán)節(jié)。提升兒童受試者參與的藥品注冊臨床試驗的質(zhì)量與效率，對于促進兒童用藥創(chuàng)新研發(fā)非常重要。近年來，我國兒童受試者參與臨床試驗情況持續(xù)向好。我國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺數(shù)據(jù)顯示，2023年兒童受試者參與的藥品注冊臨床試驗為205項，與2022年相比增加了25.0%。其中，兒童受試者參與的I類創(chuàng)新藥藥品注冊臨床試驗為72項，占比為35.1%；兒童受試者參與的罕見病用藥藥品注冊臨床試驗為25項，占比為12.2%；兒童受試者參與的國際多中心臨床試驗為41項，占比為20.0%。在我國整體藥品注冊臨床試驗數(shù)量增長的背景下，兒童受試者參與的臨床試驗實現(xiàn)數(shù)量和占比的增長，體現(xiàn)了兒童用藥研發(fā)正日益受到重視。

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